MONTRÉAL, le 4 janvier 2023 – Une équipe menée par la chercheuse clinicienne Hélène Decaluwe du CHU Sainte-Justine a mis au point un traitement permettant de contrôler la progression d’une maladie rare qui attaque le système immunitaire des enfants. L’article, mis en valeur dans un éditorial, est publié aujourd’hui dans le Journal of Allergy and Clinical Immunology.

Le succès de la Dre Hélène Decaluwe, également professeure à l’Université de Montréal, vient d’un nouveau traitement qui combine deux classes de médicaments et qui fonctionne en synergie pour contrôler une maladie immunitaire rare. Actuellement, environ le tiers des patients ne répondent pas adéquatement au traitement et décèdent dans les cinq années suivant le diagnostic. « Il faut essayer de faire mieux. C’est une maladie très grave qui fait partie des urgences immunologiques à traiter le plus rapidement possible » explique la clinicienne chercheuse.

La lymphohistiocytose hémophagocytaire familiale (LHF) atteint les enfants dès leur naissance. Il s’agit d’une anomalie du système immunitaire qui prend la forme d’une tempête de cytokines. S’en suit une réaction inflammatoire sévère, car les cytokines, ces protéines messagères, envoient des signaux désordonnés au système immunitaire.

Tempête de cytokines, illustration de Benoîte Bourdin, PhD

Pour guérir la LHF, une greffe de cellules souches est nécessaire. Or, il est essentiel que la maladie soit sous contrôle avant de procéder à une greffe. Pour certains patients, les traitements conventionnels permettant de faire le pont jusqu’à la greffe ne fonctionnent que partiellement, et permettent une résurgence de la maladie. De plus, ces traitements engendrent un problème de toxicité notable.

Grâce à cette nouvelle étude, Dre Decaluwe a démontré un contrôle complet de la maladie de LHF dans un modèle de souris, et ce, sans toxicité manifeste. La tempête de cytokines est ramenée à zéro par l’utilisation du nouveau duo de médicaments.

« Ce sont des résultats très prometteurs, qui pourraient permettre ultimement de sauver et de guérir un plus grand nombre d’enfants atteints de cette maladie immunitaire ». Ce qui est encore plus enthousiasmant, c’est que ces médicaments (l’emapalumab et le ruxolitinib) sont déjà approuvés individuellement pour usage chez l’humain. La prochaine étape sera d’étudier l’efficacité du traitement pont dans une étude clinique. « Cela confirme le rôle de leadership du CHU Sainte-Justine dans la prise en charge de cette pathologie ».

Les résultats de cette étude donnent espoir d’améliorer grandement le taux de guérison des enfants atteints de la LHF en leur permettant de patienter et de préserver leur force jusqu’au traitement de cellules souches.

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