MONTRÉAL, le 4 janvier 2023 – Une équipe menée par la chercheuse clinicienne Hélène Decaluwe du CHU Sainte-Justine a mis au point un traitement permettant de contrôler la progression d’une maladie rare qui attaque le système immunitaire des enfants. L’article, mis en valeur dans un éditorial, est publié aujourd’hui dans le Journal of Allergy and Clinical Immunology.
Le succès de la Dre Hélène Decaluwe, également professeure à l’Université de Montréal, vient d’un nouveau traitement qui combine deux classes de médicaments et qui fonctionne en synergie pour contrôler une maladie immunitaire rare. Actuellement, environ le tiers des patients ne répondent pas adéquatement au traitement et décèdent dans les cinq années suivant le diagnostic. « Il faut essayer de faire mieux. C’est une maladie très grave qui fait partie des urgences immunologiques à traiter le plus rapidement possible » explique la clinicienne chercheuse.
La lymphohistiocytose hémophagocytaire familiale (LHF) atteint les enfants dès leur naissance. Il s’agit d’une anomalie du système immunitaire qui prend la forme d’une tempête de cytokines. S’en suit une réaction inflammatoire sévère, car les cytokines, ces protéines messagères, envoient des signaux désordonnés au système immunitaire.
Tempête de cytokines, illustration de Benoîte Bourdin, PhD
Pour guérir la LHF, une greffe de cellules souches est nécessaire. Or, il est essentiel que la maladie soit sous contrôle avant de procéder à une greffe. Pour certains patients, les traitements conventionnels permettant de faire le pont jusqu’à la greffe ne fonctionnent que partiellement, et permettent une résurgence de la maladie. De plus, ces traitements engendrent un problème de toxicité notable.
Grâce à cette nouvelle étude, Dre Decaluwe a démontré un contrôle complet de la maladie de LHF dans un modèle de souris, et ce, sans toxicité manifeste. La tempête de cytokines est ramenée à zéro par l’utilisation du nouveau duo de médicaments.
« Ce sont des résultats très prometteurs, qui pourraient permettre ultimement de sauver et de guérir un plus grand nombre d’enfants atteints de cette maladie immunitaire ». Ce qui est encore plus enthousiasmant, c’est que ces médicaments (l’emapalumab et le ruxolitinib) sont déjà approuvés individuellement pour usage chez l’humain. La prochaine étape sera d’étudier l’efficacité du traitement pont dans une étude clinique. « Cela confirme le rôle de leadership du CHU Sainte-Justine dans la prise en charge de cette pathologie ».
Les résultats de cette étude donnent espoir d’améliorer grandement le taux de guérison des enfants atteints de la LHF en leur permettant de patienter et de préserver leur force jusqu’au traitement de cellules souches.
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À propos de l’étude
L’article « Combined IFNγ and JAK inhibition to treat hemophagocytic lymphohistiocytosis in mice » par Josée-Anne Joly, Alexis Vallée, Benoite Bourdin, Sara Bourbonnais, Natalie Patey, Louis Gaboury, Yves Théorêt et Hélène Decaluwe a été publié le 4 janvier 2023 dans Journal of Allergy and Clinical Immunology. Le financement de l’étude a été assuré par la Fondation Charles-Bruneau et les Instituts de Recherche en Santé du Canada.
À PROPOS DU CENTRE DE RECHERCHE DU CHU SAINTE-JUSTINE
Le Centre de recherche du CHU Sainte-Justine est un établissement phare en recherche mère-enfant affilié à l’Université de Montréal. Axé sur la découverte de moyens de prévention innovants, de traitements moins intrusifs et plus rapides et d’avenues prometteuses de médecine personnalisée, il réunit plus de 280 chercheurs, dont plus de 140 chercheurs cliniciens, ainsi que 550 étudiants de cycles supérieurs et postdoctorants. Le centre est partie intégrante du Centre hospitalier universitaire Sainte-Justine, le plus grand centre mère-enfant au Canada.
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