Conférence scientifique du vendredi midi - David Knapp || 17 mars

Precision editing of primary human hematopoietic stem and progenitors at near-perfect efficiency

vendredi 17 mars 2023 de 12:00 à 13:00

CONFÉRENCE SCIENTIFIQUE DE L'AXE Maladies immunitaires et cancers

Présentée par

• David Knapp, PhD
  Professeur sous octroi (PSO) adjoint, Département de pathologie et biologie cellulaire
  Chercheur principal, IRIC, Université de Montréal 

Résumé

Precise editing of human hematopoietic stem an progenitor (HSPC) is of interest both for the treatment of genetic disorders and for disease modeling. Current strategies using CRISRP/Cas9 with adeno-associated virus (AAV) vectors achieve in the range of 10-20% efficiencies on average, thus requiring additional selection for effective use.

In this lecture, I’ll go over a recent optimization performed in my lab which has allowed us to routinely achieve >90% precise editing efficiencies, including using short oligonucleotide donors. I will also discuss some of our recent results applying this system to the study of SRSF2 P95H and SF3B1 K700E mutations. 

Date et lieu

Vendredi 17 mars de 12h à 13 h

• Présentiel
  • Amphithéâtre Albert-Royer
• Inscription obligatoire pour le mode virtuel
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